Salute

Published on ottobre 16th, 2017 | by Caterina Stabile

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Atrofia muscolare spinale nuova terapia farmacologica

L’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) ha approvato un nuovo farmaco per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce con maggiore incidenza i bambini, rappresentando ancora oggi la principale causa genetica di mortalità infantile. Questa patologia neuromuscolare si manifesta con una progressiva morte dei motoneuroni, le cellule nervose del midollo spinale che inviano il comando di movimento ai muscoli del corpo. Il nuovo farmaco formulato con il principio attivo nusinersen ha evidenziato dagli studi sperimentali una riduzione della mortalità dei pazienti, un altro effetto positivo riscontrato riguarda il calo della perdita progressiva delle funzioni motorie. Dopo aver superato la fase degli studi clinici , il farmaco è stato utilizzato come terapia dell’atrofia muscolare spinale negli Stati Uniti, in alcuni Paesi europei ed in Giappone, il trattamento a base di nusinersen è stato recentemente approvato anche in Italia da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco. Il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti italiani affetti da Sma favorendo la promozione di nuovi standard di cura. Per maggiori informazioni su questo argomento si rimanda alla lettura di https://www.ok-salute.it/diagnosi-e-cure/sma-prima-terapia-al-mondo-approvata-italia/.

Dai risultati emersi nel corso della fase degli studi clinici e della sperimentazione è stato registrato un aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma, in particolare i pazienti hanno potuto raggiungere delle importanti tappe motorie dello sviluppo, che si esplicano attraverso delle azioni basiche quali: il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento ed il cammino. Il nusinersen dopo essere stato approvato come trattamento farmacologico dell’atrofia muscolare spinale ha restituito una nuova speranza a tutte le famiglie che da anni si trovano a dover combattere un nemico subdolo come la Sma, in particolare la forma più grave quella di Tipo 1. A far ben sperare sono i dati clinici relativi agli effetti del nuovo farmaco in associazione ad una corretta gestione della condizione patologica degenerativa.

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